株式会社リボミック（4591 Growth）
希少疾患：軟骨無形成症（ACH）への期待

2023/06/21

フォローアップレポート
フェアリサーチ株式会社
鈴木　壯

RBM-007の開発はACHを対象に進行中
リボミックは、従来、他の製薬会社の要請に応じて新薬の種を提供する創薬探索をビジネスの柱としてきた。しかし、現在では、自社で臨床試験を進めて、一定の段階で導出を行うことで、さらに企業価値を高めようという段階にステップアップした会社である。リボミックの主力開発品である抗FGF(線維芽細胞増殖因子)2アプタマー：RBM-007については、滲出型加齢黄斑変性2nd-Lineを対象とした第Ⅱ相臨床試験(Ph2)では、主要評価項目を達成できなかったが、未治療の滲出型加齢黄斑変性を対象とした用途に可能性を残している。一方、軟骨無形成症を対象とした開発は、2021年５月に臨床第Ⅰ相試験(Ph1)を終え、2022年から前期臨床第Ⅱ相試験(Ph2a)が始まり、2023年4月には、半年間の観察を終えた患者への薬剤投与が公表された。

ACHの潜在市場規模は全世界で30億ドル
ACHは指定難病の一つとして定められている希少疾患であり、現在根本的な治療薬はない。疾患の原因はFGF受容体3（FGFR3）の突然変異であり、RBM-00７は、FGFR3の主要なリガンドであるFGF2の活性を阻害することで、根本的な治療薬となる可能性がある。また、同様の他剤と比較して、投与頻度が少ない。また低年齢児には経口よりも皮下注による投与の方が望ましいと考えられる。したがって、他の有力な薬剤に対してRBM-007 は十分競争力があると考えられる。ACHに関する新規薬剤の対象患者数（15歳未満）は、全世界で1万8千人程度と見込まれる。先行して上市されているVoxzogo®の薬価を参考とすると、潜在市場規模は、全世界で30億ドル、日本市場だけでも200億円超と推計される。現在Ph2a試験は順調に進捗中で、2025年には終了予定であり、その時期には、ライセンスアウトへ繋がってくるものと考えられる。

合弁会社設立のカギは資金確保
リボミックでは、wet-AMDを対象としたRBM-007について、Ph2試験（TOFU試験とRAMEN試験）の追加解析及び医師主導治験（TEMPURA試験）の結果をもとに、未治療のwet-AMDを対象に次の展望を見出している。ただし、未治療のwet-AMD市場に新たに参入できる薬剤を開発するには多くのハードル（資金、既存薬や競合開発品に対する優位性の証明など）が存在するため、リスクも大きい。リボミックでは、リスクを抑えながら、開発を継続する方策として、中国に合弁会社を設立し、中国マネーを集め、中国での臨床開発を実施する可能性を選択しつつある。現在、中国側と合弁会社設立に向けた協議が継続中で、最大のポイントは臨床開発スタートに向けて十分な資金が確保できるかどうかであると考えられる。リボミック側がMajorityを持たない合弁会社の下での開発になるため、リボミック側の財務的リスクは限定されるメリットはあるが、知財の管理等リボミック側のコントロールが十分働く体制となるのか注目したい。

＞＞続きはこちら(1MB)

ANALYSTNET企業レポート TIW/ANALYST NET

証券アナリストに限定せずに、コンサルタントや研究者など幅広い執筆者による企業分析・評価によってアナリストレポートへのアプローチと収入基盤の多様化を目指すプロジェクトです。

本レポートは、株式会社ティー・アイ・ダヴリュが「ANALYST NET」の名称で発行するレポートであり、外部の提携会社及びアナリストを主な執筆者として作成されたものです。

「ANALYST NET」のブランド名で発行されるレポートにおいては、対象となる企業について従来とは違ったアプローチによる紹介や解説を目的としております。株式会社ティー・アイ・ダヴリュは原則、レポートに記載された内容に関してレビューならびに承認を行っておりません。
株式会社ティー・アイ・ダヴリュは、本レポートを発行するための企画提案およびインフラストラクチャーの提供に関して、対象企業より直接的または間接的に対価を得ている場合があります。
執筆者となる外部の提携会社及びアナリストは、本レポートを作成する以外にも、対象会社より直接的または間接的に対価を得ている場合があります。また、執筆者となる外部の提携会社及びアナリストは、対象会社の有価証券に対して何らかの取引を行っている可能性あるいは将来行う可能性があります。
本レポートは、投資判断の参考となる情報提供のみを目的として作成されたものであり、有価証券取引及びその他の取引の勧誘を目的とするものではありません。有価証券およびその他の取引に関する最終決定は投資家ご自身の判断と責任で行ってください。
本レポートの作成に当たり、執筆者は対象企業への取材等を通じて情報提供を受けておりますが、当レポートに記載された仮説や見解は当該企業によるものではなく、執筆者による分析・評価によるものです。
本レポートは、執筆者が信頼できると判断した情報に基づき記載されたものですが、その正確性、完全性または適時性を保証するものではありません。本レポートに記載された見解や予測は、本レポート発行時における執筆者の判断であり、予告無しに変更されることがあります。
本レポートに記載された情報もしくは分析に、投資家が依拠した結果として被る可能性のある直接的、間接的、付随的もしくは特別な損害に対して、株式会社ティー・アイ・ダヴリュならびに執筆者が何ら責任を負うものではありません。
本レポートの著作権は、原則として株式会社ティー・アイ・ダヴリュに帰属します。本レポートにおいて提供される情報に関して、株式会社ティー・アイ・ダヴリュの承諾を得ずに、当該情報の複製、販売、表示、配布、公表、修正、頒布または営利目的での利用を行うことは法律で禁じられております。
「ANALYST NET」は株式会社ティー・アイ・ダヴリュの登録商標です。