株式会社リボミック（4591 Mothers）
小児用希少疾患薬の臨床試験開始へ

2020/06/24

フォローアップ・レポート
フェアリサーチ株式会社
鈴木壯

Discovery（探索）から Clinical（臨床ステージ）への脱皮
リボミックは、従来、他の製薬会社の要請に応じて新薬の種を提供する創薬探索をビジネスの柱としてきた。大塚製薬、藤本製薬、大正製薬、アステラス製薬等との共同研究開発契約が結ばれ、共同研究開発から実際のライセンス契約に切り替わるものも出現した。
しかし、現在では、一定の段階で導出を行うことで、さらに企業価値を高めようという段階にステップアップしたところである。リボミックの主力開発品である抗FGF２アプタマー： RBM-007に関して、滲出型加齢黄斑変性症を対象として、Phase1終了後の2019年12月に韓国AJU薬品会社に導出済み（対象地域：韓国・東南アジア）であり、米国でのPhase2試験も順調に進展中である。また7月には、軟骨無形成症を対象としたPhase1試験が国内で始まる予定である。このほか、心不全を対象としたRBM-003や変形性関節症を対象としたRBM-010も、2022年の臨床試験（Phase1）入りを目指している。
加えて、抗IL-21アプタマーを用いた肺動脈性高血圧に対する新薬の開発研究を、AMEDに助成を受けて国立循環器病研究センターと共同で推進してきたが、2020年4月に、その継続研究が AMED の治験準備研究として採択された。

RBM-007：軟骨無形成症（ACH）は小児希少疾患で高薬価も期待できる
軟骨無形成症（ACH）は小児対象の希少疾患であり、現在根本的な治療薬はない。疾患の原因はFGFR3の恒常的な活性化であるが、RBM-00７は、FGFR3の主要なリガンドであるFGF2を抑制する機能があり、根本的な治療薬となる可能性がある。同様の他剤と比較して、投与頻度が少なく、競争力があると考えられる。ACHに関する新規薬剤の対象患者数は全世界で2万4千人程度と見込まれる。また、最近、2億円を超える薬価で話題になったゾルゲンスマのように、小児希少疾患薬では高薬価が設定される場合がある。仮に、同じ骨領域で承認された小児用希少疾患薬クリースビータ（対象：先天性低リン血症）と同程度の薬価が設定されれば、潜在市場規模は2000億円程度と考えられる。

浮上する新薬候補
2020年5月には、新型コロナウイルスの感染を阻害するアプタマーの開発も浮上してきた。また、最近ユビキチンを用いて対象タンパク質を分解する薬剤の開発が流行しているが、この分野にアプタマーを用いることで低分子では補足できない対象を補足できるようにする二重特異性アプタマーの開発など、新規の薬剤候補が創出されてきている。
先行するRBM-007のPhase２の成功により、欧米を対象とした大型提携が実現し、その提携から得た資金で、創出される画期的な新薬候補の開発が進展する好循環が浮上する時期の到来を期待したい。

＞＞続きはこちら(1MB)

ANALYSTNET企業レポート TIW/ANALYST NET

証券アナリストに限定せずに、コンサルタントや研究者など幅広い執筆者による企業分析・評価によってアナリストレポートへのアプローチと収入基盤の多様化を目指すプロジェクトです。

本レポートは、株式会社ティー・アイ・ダヴリュが「ANALYST NET」の名称で発行するレポートであり、外部の提携会社及びアナリストを主な執筆者として作成されたものです。

「ANALYST NET」のブランド名で発行されるレポートにおいては、対象となる企業について従来とは違ったアプローチによる紹介や解説を目的としております。株式会社ティー・アイ・ダヴリュは原則、レポートに記載された内容に関してレビューならびに承認を行っておりません。
株式会社ティー・アイ・ダヴリュは、本レポートを発行するための企画提案およびインフラストラクチャーの提供に関して、対象企業より直接的または間接的に対価を得ている場合があります。
執筆者となる外部の提携会社及びアナリストは、本レポートを作成する以外にも、対象会社より直接的または間接的に対価を得ている場合があります。また、執筆者となる外部の提携会社及びアナリストは、対象会社の有価証券に対して何らかの取引を行っている可能性あるいは将来行う可能性があります。
本レポートは、投資判断の参考となる情報提供のみを目的として作成されたものであり、有価証券取引及びその他の取引の勧誘を目的とするものではありません。有価証券およびその他の取引に関する最終決定は投資家ご自身の判断と責任で行ってください。
本レポートの作成に当たり、執筆者は対象企業への取材等を通じて情報提供を受けておりますが、当レポートに記載された仮説や見解は当該企業によるものではなく、執筆者による分析・評価によるものです。
本レポートは、執筆者が信頼できると判断した情報に基づき記載されたものですが、その正確性、完全性または適時性を保証するものではありません。本レポートに記載された見解や予測は、本レポート発行時における執筆者の判断であり、予告無しに変更されることがあります。
本レポートに記載された情報もしくは分析に、投資家が依拠した結果として被る可能性のある直接的、間接的、付随的もしくは特別な損害に対して、株式会社ティー・アイ・ダヴリュならびに執筆者が何ら責任を負うものではありません。
本レポートの著作権は、原則として株式会社ティー・アイ・ダヴリュに帰属します。本レポートにおいて提供される情報に関して、株式会社ティー・アイ・ダヴリュの承諾を得ずに、当該情報の複製、販売、表示、配布、公表、修正、頒布または営利目的での利用を行うことは法律で禁じられております。
「ANALYST NET」は株式会社ティー・アイ・ダヴリュの登録商標です。