カイオム・バイオサイエンス（4583）　早期の黒字化、収益拡大に期待

小林 茂 社長	株式会社カイオム・バイオサイエンス（4583）

企業情報

株式情報

*株価は8/23終値。発行済株式数DPS、BPSは23年12月期第2四半期決算短信より。ROE、BPSは前期実績。創薬事業における合理的な業績予想の算定が困難なため、23年12月期の業績予想は創薬支援事業の売上高640百万円のみ開示している。

業績推移

*単位：百万円、円。創薬事業における合理的な業績予想の算定が困難なため、23年12月期の業績予想について会社側は創薬支援事業の売上高640百万円のみ開示している。

株式会社カイオム・バイオサイエンスの2023年12月期第2四半期決算概要、事業の進捗などをお伝えします。

目次

今回のポイント
１．会社概要
２．2023年12月期第2四半期決算概要
３．2023年12月期の見通し
４．今後の注目点
＜参考：コーポレートガバナンスについて＞

今回のポイント

• 2023年12月期第2四半期の売上高は前年同期比80百万円増の3億58百万円。創薬支援事業において国内大手製薬企業と委受託包括契約を締結したほか、新たに国内診断薬企業とも委受託包括契約を締結し取引を開始した。既存顧客における取引も堅調に推移した。営業損失は同1億19百万円縮小の6億59百万円。研究開発費が同89百万円減少。これは主にCBA-1535に係るCMC費用の計上額が前年同四半期よりも減少したことによるもの。 
• 2023年12月期の業績予想については、創薬事業における合理的な業績予想の算定が困難なため、業績予想は創薬支援事業の売上高6億40百万円のみ開示している。 
• 創薬事業においては、CBA-1205の第１相試験の後半パートで登録された肝細胞がん患者1例においてPR（部分奏功）を確認したほか、前半パートで登録されたメラノーマの患者において腫瘍縮小を伴うSD（安定）評価が続き24ヶ月以上の継続投与を確認した。また、後半パートを確実に遂行するための追加の原薬・治験薬の製造に着手した。合わせて本剤の治療薬としてのポテンシャルを検証するため、PR症例と本剤投与の科学的な関連性を解析することを目的とし治験登録患者の選定基準厳格化および治験期間の延長を決定した。導出スケジュールに変更はない。 
• ADCT-701については、ADCT社は米国国立がん研究所（NCI）との神経内分泌がんの共同開発を開始し、臨床試験を準備中で、2023年の臨床第1相試験開始を予定している。ADCT社の財務状況を鑑み、第1相臨床試験の開発主体はNCIが担うこととなる。 
• 創薬支援事業は、国内製薬会社、および国内診断薬企業と新たに委受託包括契約を締結した。既存顧客からの受注も堅調である。 
• 同社では、CBA-1205、CBA-1535、PCDCといった複数の医薬品候補を導出することにより、2022年までの「投資フェーズ」から、今期から2025年12月期までの「収益フェーズ」への転換を図っている。CBA-1205に関しては、安全性・有効性が着実に確認されている。創薬支援事業についても新規顧客獲得が進んでおり、早期の黒字化、収益拡大を引き続き期待したい。 

   

１．会社概要

ミッションに「医療のアンメットニーズ（※）に創薬の光を」を掲げ、独自技術であるADLib®システム等の複数の抗体作製技術を駆使して最適な抗体を取得し、アンメットニーズの高い疾患に対する抗体医薬品の開発候補品創出に取り組むバイオベンチャー。高い抗体開発候補品創出能力などが強み。

※アンメットニーズ
現状では有効な治療法がなかったり、薬剤による治療満足度が低かったりする治療に対する未充足なニーズ

【1-1 沿革】

2005年2月、国立研究開発法人理化学研究所の太田邦史研究員（現：東京大学執行役・副学長）が率いる遺伝ダイナミクス研究ユニットと財団法人埼玉県中小企業振興公社（現：財団法人埼玉県産業振興公社）との共同研究により開発された抗体作製基盤技術ADLib®システム（アドリブシステム）の実用化を目的として設立された。
2011年12月に東証マザーズに上場。
設立当初よりADLib®システムの技術導出（ライセンス供与）を中心的なビジネスモデルと位置付けて活動してきたが、2017年2月、業績向上に向け代表取締役交代など経営陣の刷新に踏み切った。
また、ADLib®システムの技術導出に依存したビジネスモデルから、創薬開発を推進する経営へと軸足をシフトさせる必要があると判断し、経営ビジョン、経営方針、ビジネスモデルの変更も行った。
2020年には自社開発品の初期臨床試験を開始し、臨床開発ステージのバイオベンチャーとして成果創出に取り組んでいる。

【1-2 経営理念など】

後述するように、同社の主力製品である抗体医薬はがんや自己免疫疾患の領域では目覚ましい治療効果をもたらしている。しかし、膵臓がん、肺がん、アルツハイマー病、糖尿病合併症、筋萎縮性側索硬化症（ALS）等、未だに治療満足度、薬剤貢献度が低い疾患が残されているほか、既存の抗体治療薬よりも優れた抗体に対するニーズも存在する。
同社は、この経営理念の下、抗体作製・タンパク質調製関連技術で構成される自社技術プラットフォームを最大限に活用して、アンメットニーズの高い分野に対する抗体創薬に取り組んでいる。

【1-3 市場環境】

◎抗原抗体反応と抗体医薬品
同社の事業内容を理解するうえで知っておく必要のあるキーワードが「抗原抗体反応」、「抗体医薬品」などである。

ヒトには、体内に侵入した細菌やウイルス等のタンパク質を異物（抗原）として認識し、その異物を攻撃、排除するために、体内で抗体を作って身体を守る防御システムが備わっており、これを「抗原抗体反応」と呼ぶ。

（同社有価証券報告書より）

こうして産生された抗体は、特定の抗原にのみ結合する性質を持っており、正常な細胞とがん細胞を見分けたり、病気の原因となるタンパク質の機能を抑えたりすることができる。
この抗体の特徴を医薬品に活用したものが「抗体医薬品」である。
従来の抗がん剤等の中には、正常な細胞にも作用して副作用を引き起こすものも多く、副作用を抑制するために本来の目的であるがん治療を進めることができないといったケースも見られるが、抗体医薬品は、疾患に関連する細胞に特異的に発現が認められる抗原をピンポイントで狙い打ちするため、高い治療効果と安全性が見込まれ、近年市場が拡大している医薬品である。現在、世界で承認されている抗体医薬は100品目を超えており、がんや自己免疫疾患の領域で目覚ましい治療効果をもたらしたものもある。

（抗体医薬品が使われている主な疾患）

◎成長が続くバイオ医薬品市場
バイオ医薬品は、遺伝子組換え技術等のバイオテクノロジーにより創出された医薬品であり、1980年代から実用化が始まった。その後、抗体作製技術等の技術革新により、分子量が大きく、構造が複雑な抗体医薬品の創出が可能となり、新たな治療手段として、前記のような有用性の高さが臨床的に示されている。

同社資料における記述（出典：Evaluate Pharma®の「Evaluate World Preview 2020,Outlook to 2026」）によれば、医薬品の総売上高に占めるバイオ医薬品の構成比は2020年の30％から2026年には35％まで上昇すると予測されている。
バイオ医薬品の売上の増加は今後もしばらく継続するものと見込まれる。

（同社資料より）

中でもバイオ医薬品の牽引役である抗体医薬においては、京都大学高等研究員の本庶佑特別教授がノーベル医学生理学賞を受賞したことで話題になったオプジーボなどに代表される免疫チェックポイント阻害剤（※）が複数製品化され、順次市場は拡大されている。加えて、他の抗体医薬品との併用療法によるがん治療の向上を目指した開発研究が多数実施されているほか、抗体薬物複合体（ADC）やバイスペシフィック抗体（※）に代表される多価抗体などの次世代型抗体については、従来よりも有用性を高めた医薬品として上市されている。
高い薬効および安全性というアドバンテージから、世界の医薬品売上高上位には抗体医薬品製剤が多数ランクインしており、今後も免疫チェックポイント阻害剤を含めた抗体医薬品市場は一層の拡大が期待されている。

（同社資料より）
※オプジーボ

一般名はニボルマブ。がん細胞が免疫システムを無効化する仕組みを阻止する働きを持つ免疫チェックポイント阻害剤の一つ。日本では、2014年7月に切除術による根治が期待できない悪性黒色腫の治療薬として承認され、同年9月から小野薬品工業が販売を開始した。その後、15年12月に非小細胞肺がん、16年9月に腎細胞がんにも適応が拡大された。

※免疫チェックポイント阻害剤
免疫療法の一種。これまでの免疫療法は免疫細胞の攻撃力を高める「アクセルを踏む働き」が中心であったのに対し、がん細胞によって免疫細胞にかけられたブレーキ（免疫チェックポイント）を外すことにより、免疫細胞の本来の力を発揮させ、がん細胞を攻撃できるように作用するもの。従来の治療法では効果が十分に見られなかった患者にも治療効果を上げることに成功している。

※バイスペシフィック抗体
通常、抗体は抗原を認識する部位を2つ持っており、それらは同じ抗原を認識する。それに対し、2つの抗原認識部位がそれぞれ別のターゲット（抗原）を認識するものをバイスペシフィック抗体と呼ぶ。

【1-4 事業内容】

◎ビジネスモデル
独自の抗体作製技術ADLib®システムや複数の抗体作製技術を用いて治療薬や診断薬等の抗体医薬品候補を開発し、これを導出する「創薬事業」および、抗体作製技術を用いて製薬企業や診断薬企業、大学等の研究機関で実施される創薬研究を支援する「創薬支援事業」を展開している。

◎抗体作製技術について
抗体医薬品を創り出すために不可欠な抗体作製技術には様々な種類が存在する。
同社独自技術であるADLib®システムは、従来の抗体作製技術とは異なるテクノロジーで「従来の免疫法では困難な抗原に対する抗体取得が可能」、「迅速な抗体取得」などの技術的特徴を有している。
このほか、ハイブリドーマ法、マウスやニワトリを用いたB Cell Cloning法、Tribody作製技術等複数の抗体作製技術を保有する。
これら、それぞれの技術の特性を活かして統合的に運用することにより抗体作製力の強化を進めている。

＜抗体作製技術とその特徴＞

（１）創薬事業
◎事業範囲
医薬品の研究開発プロセスのうち、「抗体の作製・評価」「開発・製造」「臨床試験の一部」を事業範囲としている。
タンパク質調整、抗体作製、創薬研究、臨床開発の研究開発機能を有し、新規抗体創製から初期臨床開発を実施できる研究開発体制を構築している。

◎ビジネスモデル
様々な抗体作製技術を駆使して、アンメットニーズの高い疾患領域における抗体創薬開発を行い、前臨床開発または初期臨床開発段階で開発した医薬候補品を製薬企業等に導出。契約一時金、マイルストーン収入（開発＆販売）、およびロイヤルティ収入等を獲得する。抗原や研究用抗体の取得についてはアカデミア（大学・研究機関）に対する積極的なアプローチにより連携を強化、有望なシーズについての事業化権を獲得する。
複数の医薬品候補を導出することにより、2022年までの投資フェーズから、今期以降は収益フェーズへの転換を図る。

（同社資料より）

◎開発の基本戦略・方針
特にがん領域においては自社で開発候補抗体（ヒト化抗体、ヒト抗体）の非臨床データパッケージまで作製できる研究体制を構築し、前臨床段階での導出を基本戦略としているが、初期臨床試験まで自社で対応できる開発体制の構築し、2020年には自社パイプラインの臨床開発を開始した。
これは、同社が導出したいタイミングで必ずしも適切な導出先が見つかるかは明確ではないこと、ある程度開発を進めて付加価値を付けた後に導出したほうが事業として明らかに良好な場合もあることを想定しているためである。
また、今後の展開については、開発遅延・中止リスクを鑑み、継続的に10程度の探索ステージのプロジェクトを運営し、創薬成功確率を高めることを方針として掲げている。
◎パイプラインおよび開発状況

（同社資料より）

（導出品）

（自社開発品）

（導出候補品）

この他、Chiome’s mAb Discovery Engine（技術ポートフォリオ）充足および技術改良のための共同研究を実施中である。また、他社技術も取り込み、同社のコアコンピタンスである技術力の強化を図っている。

※ADC抗体
抗体薬物複合体。悪性腫瘍や炎症性疾患等の目的の組織や細胞表面タンパク質（抗原）に特異的に結合する抗体に抗がん剤などの薬物を結合させることにより、薬剤を病変部位に選択的に到達させ、細胞内に放出させることでがん細胞等を死滅させることができる。

※Tribody™技術
3つの異なる抗原結合部位を持つ抗体を創製する技術で、複数の抗原に結合することができる多重特異性や腫瘍細胞を攻撃するＴ細胞誘導活性を有する抗体（multispecific T-cell engager antibody）を創り出すことができる。

（２）創薬支援事業
製薬企業や診断薬企業、大学等の研究機関で実施される創薬研究を支援するため、受託ベースで同社が保有する複数の抗体作製技術を用いた抗体作製や、抗体創薬に関連するサービスを提供し、契約一時金、マイルストーン、ロイヤルティ、受託サービス料等の対価を受け取っている。

（主なサービスの内容）

中外製薬株式会社および同社の海外子会社であるChugai Pharmabody Research Pte. Ltd.の「中外製薬グループ」からの委託研究、小野薬品工業や協和キリンとの委託研究など、抗体医薬の研究開発を進める国内製薬企業との抗体作製プロジェクトなどを手掛けている。

創薬支援事業の販売実績のうち、中外製薬グループが占める割合が高かったため、新規顧客先開拓を課題として取り組んでいた。
2018 年5月には小野薬品工業株式会社との間で委受託基本契約を締結、また、2018年4月に取引を開始した協和発酵キリン株式会社とも、2019年7月に委受託基本契約を締結するなど、複数の抗体医薬大手の製薬企業との取引が拡大している。
19年12月期は富士レビオ株式会社から、ADLib®システムから取得した抗体を用いて開発した2製品目の診断薬キットが発売され、診断薬キットの売上に応じたロイヤルティを同社から受け取っている（ロイヤルティ受領対象期間は対象特許満了となる2023年7月28日まで）。
2022年7月には、ロート製薬株式会社との間で、ADLib®システムを用いて治療用抗体を作製する委受託契約を締結した。
今後も同社技術の品質の高さを理解し、長期的・安定的な付き合いが可能な新規契約先獲得を目指している。

【1-5 特長と強み】

（１）高い抗体開発候補品創出能力
同社では以下の3点から構成される抗体開発候補品創出能力が成長の源泉であると考えている。

①複数の抗体作製技術と技術プラットフォーム
医薬品候補抗体を継続的に創出するための独自の「ADLib®システム」をはじめとして、Tribody™、ハイブリドーマ法、DNA免疫法、細胞免疫法、タンパク質調整など、複数の抗体作製技術、タンパク質調製や抗体エンジニアリングに関する技術やノウハウ等からなる技術プラットフォームを保有している。

②医薬品候補の創製から初期臨床開発まで最速で実施できる体制
臨床開発機能を有し、自社による創薬テーマの設定から前臨床パッケージの構築、開発戦略および薬事戦略の立案、ならびにCMC(*)開発によるCMO(*)マネジメントなど、医薬品候補の創製から初期臨床開発までを最速で実施できる体制を確立している。

③研究開発を遂行する優秀な人材
開発メンバーの多くは上市を経験している。また、博士号を持つ研究者を多数有している。
こうした専門性の高い人材が持つネットワークを通じて、研究開発の推進に最適なリソースや資源を獲得することが可能である。

（２）創薬ビジネスにおいて独自のポジションの確立へ
大手製薬会社などは、がん領域、中枢神経領域など、領域を絞り込んで抗体作製に取り組むのが一般的である。また、国内外のバイオベンチャー等が研究開発を進めてきた開発候補品を外部から導入するケースが増えている。他方では医療用医薬品開発においてはアンメットメディカルニーズが依然として多く存在しており、今後の治療薬の開発が待たれている。
これに対し同社は、アンメットニーズで創薬の可能性のあるターゲットであれば領域を限定せず早期の段階から抗体作製に取り組み、複数の製薬会社を導出候補として医薬品のライセンスビジネスに取り組んでいる。
アンメットニーズに対する新規プロジェクトを継続的に立ち上げ、技術ポートフォリオを統合的に活用し探索プロジェクトの回転を速くすることで、できるだけ多くの開発候補品を創出するという、独自のポジションを確立しようとしている。

また、欧米では創薬のプロセスにおいてシーズを提供するアカデミアと製品化を目指すメガ・ファーマをつなぐ役割としてバイオベンチャーが重要な役割を果たしており、創薬のエコシステム（※）が機能しているが、日本では未成熟である。
同社では、抗体開発候補品創出能力の高さを武器に日本の創薬エコシステムにおいてなくてはならないポジションを確保することで勝機を見出そうとも考えている。

※エコシステム
本来の意味である生態系に端を発し、複数の企業によって構築された、製品やサービスを取り巻く共通の収益環境。この場合、欧米においては創薬に関わる全企業に収益をもたらす環境が構築されていることを意味する。

【1-6 成長戦略】

技術プラットフォームをコアとし、高品質な研究支援機能を提供する「創薬支援事業」の安定した収益の獲得をベースに、アンメットニーズに対する抗体医薬品候補を複数創製し、製品価値の増大や導出による事業化に注力。
「創薬事業」のスケールアップにより企業価値の持続的な成長を目指していく。

（同社資料より）

２．2023年12月期第2四半期決算概要

（１）業績概要

＊単位：百万円

売上高は前年同期比80百万円増の3億58百万円。創薬支援事業において国内大手製薬企業および国内診断薬企業と新たな委受託包括契約を締結したほか、新たな顧客との取引を開始した。既存顧客における取引も堅調に推移した。
営業損失は同1億19百万円縮小の6億59百万円。研究開発費が同89百万円減少。これは主にCBA-1535に係るCMC費用の計上額が前年同四半期よりも減少したことによるもの。

◎セグメント別売上高・利益動向

＊単位：百万円

（２）財政状態と

キャッシュ・フロー

◎主要BS

＊単位：百万円

現預金の減少などで資産合計は前期比5億29百万円減の16億85百万円。
純資産は同6億46百万円減少し11億44百万円。
自己資本比率は前期末から13.0ポイント低下して67.2％となった。

◎キャッシュ・フロー

＊単位：百万円

（３）トピックス

①創薬事業
詳細は【1-4 事業内容】パイプラインおよび開発状況を参照。

＊CBA-1205
臨床第1相試験後半パートで登録された肝細胞がん患者1例においてPR（部分奏功）を確認した。
臨床第1相試験前半パートで登録されたメラノーマの患者において腫瘍縮小を伴うSD（安定）評価（※）が続き、24ヶ月以上の継続投与を確認した。
※SD評価：最終結果の解析は未了で、途中経過の評価
後半パートを確実に遂行するため追加の原薬・治験薬の製造に着手したほか、。本剤の治療薬としてのポテンシャルを検証するため治験登録患者の選定基準厳格化および治験期間の延長を決定した。

＊ADCT-701
米国での臨床第1相試験は2023年に開始予定。ADCT社の財務状況を鑑み、開発主体は米国国立がん研究所（NCI）となる。

②資金調達の実施
23年7月、グロース・キャピタル及びバークレイズ・バンクを割当先として、第19回、第20回の新株予約権を発行した。

単年度黒字化に向け、主要パイプライン（CBA-1205/CBA-1535/PCDC）の導出契約獲得交渉を有利に進めるための安定的な事業運営環境を確保するほか、主要パイプラインに続く、新規創薬パイプラインの創出及び導出パッケージ構築のための継続的な研究投資の原資を確保する。
加えて、抗体医薬の研究開発において注目されているT Cell engagerへの新たな投資にむけてPTRYの臨床開発により製品価値及び当社の企業価値向上を狙う。
この資金を梃に、成長戦略を加速させる考えだ。
（概要）

（資金使途）

３．2023年12月期の見通し

創薬事業における合理的な業績予想の算定が困難なため、2023年12月期の業績予想は創薬支援事業の売上高640百万円のみ開示している。

（１）創薬事業

①CBA-1205及びCBA-1535の臨床試験の着実な進展を目指す。
＊CBA-1205
第I相試験は前半パートを終え後半パートへ移行し、今後の導出活動において重要となる肝細胞がん患者での安全性及び初期の有効性の評価を進める。加えて、適応症拡大に向けて動物モデルにおける薬効データの確認を進めるほか、バイオマーカー探索など製品価値の向上に向けた基礎研究を推進する。

＊CBA-1535
2022年2月に治験計画届を提出、22年6月には第Ⅰ相試験の被験者への投与を開始した。前半パートでは単剤での安全性および初期の有効性の評価を進める。

②前臨床段階にある導出候補パイプラインについて導出活動に取り組む。
探索研究段階にある創薬プロジェクトについては3つ目の臨床開発品目創出を目指して研究を推進する。

（２）創薬支援事業

既存顧客ニーズに対して丁寧に対応するとともに、製薬企業等からの新規抗体作製やタンパク質調製等の受託業務を拡大する。
2023年12月期においては引き続き、中外製薬株式会社、Chugai Pharmabody Research Pte. Ltd.、小野薬品工業株式会社、協和キリン株式会社等の既存の大口顧客との継続的なビジネスを確固たるものとする。
新たな取引先の開拓と着実な収益拡大を目指す。
売上高は前期比3.2％増の6億40百万円を見込んでいる。

４．今後の注目点

同社では、CBA-1205、CBA-1535、PCDCといった複数の医薬品候補を導出することにより、2022年までの「投資フェーズ」から、今期から2025年12月期までの「収益フェーズ」への転換を図っている。CBA-1205に関しては、安全性・有効性が着実に確認されている。
創薬支援事業についても新規顧客獲得が進んでおり、早期の黒字化、収益拡大を引き続き期待したい。

＜参考：コーポレートガバナンスについて＞

◎組織形態、取締役、監査役の構成

◎コーポレートガバナンス報告書
最終更新日：2023年8月14日

＜基本的な考え方＞
当社は、ライフサイエンスを通じて持続的な成長と企業価値の向上を図るとともに、株主、顧客をはじめ、取引先、研究パートナー、地域社会、従業員等の全てのステークホルダーに対してフェアな企業であることを目指しております。そのためには、コンプライアンスの徹底、経営活動の透明性の向上、責任の明確化に努めていくことを重要な課題と捉え、コーポレートガバナンスの継続的な充実に取り組んでまいります。

＜コーポレートガバナンス・コードの各原則を実施しない理由＞
当社はコーポレートガバナンス・コードの【基本原則】をすべて実施しております。